两个女儿都是罕见病！苦等10多年盼来新药，妈妈却放声大哭：这让我更煎熬

5岁的梦茹坐在电动轮椅上，在院子里横冲直撞，眼睛笑到眯成一条直线。黄银华站在屋檐下，看着欢快的小女儿发呆，当梦茹的轮椅滑近时，她才挤出一点笑。

梦茹出生不久就被诊断为脊髓性肌萎缩症（SMA），它会引发患者肌肉萎缩、运动功能退化，去年被列入第一批罕见病目录。大她7岁的姐姐也是这个病。

10多年时间，黄银华渐渐接受了一个事实：两个女儿无药可救了。但今年10月，她得到一个消息：国家批准了一种注射液，专门治疗SMA。两个孩子有药可医了。

这个消息带给黄银华的却是更大的痛苦，“一针70万元。有药了，可是我们没有钱。有了希望，但抓不住，只有当妈的才知道那种煎熬。”

每隔三年，

她去趟北京问医生：有新药吗

41岁的黄银华是河南人，3年前，她和老公带着两个女儿来到杭州，老公开出租车，她负责照顾两个女儿。一家四口租住在余杭崇贤镇的一间民房中。

这天上午9点多，我见到黄银华时，她正给两个女儿穿衣服。梦茹和姐姐梦园都躺在床上，每人抱着一只手机，妹妹在看动画，姐姐戴着耳机听书。

梦园的双腿蜷缩，腰部扭曲。

 “她大部分时间都躺着，也能坐，但腰部要用枕头垫着，坐半个小时就要换姿势，不然会痛。我每天晚上，隔一小时，就要给她俩翻身。”黄银华低头给女儿穿裤子，说话时带着浓浓的鼻音， “我应该控制自己的情绪，但就是控制不住。”

梦园1岁半左右被确诊为SMA。

 “她1岁多会走路，当时我们就发现，有点不对。她走10多分钟，腰就会突然弯下，腿也不怎么直。”黄银华先后带女儿到本市和郑州的医院去看，“一开始说是缺钙，补了几个月，没效果。又做了肌电图，打一种营养剂，还是不行。”

梦园是他们的第二个女儿，大女儿身体健康，他们没想到这个孩子会出什么异常。

最后，医生建议她去北京。

 “我们去了北京协和医院，确诊是SMA。”黄银华还留着那张最初的确诊单：基因外显子7纯合性缺失。

初中文化、一直在农村生活的黄银华，对这个疾病的认识是零。她和老公带着女儿在北京跑了三家有名的医院，结论都一样。“医生说，这个病当时没办法治，让我们等。有新药在研发，说不定两三年就出来了。”

之后，每隔两三年，黄银华就去趟北京，问医生：新药出来了吗？

 “第二次，医生说，你们别来了，可能再等10年也不出不来了。”对黄银华来说，这个结论像是正式判了死刑，但她还是坚持把自己的电话留给医生，“万一出来了，能不能给我们联系？”

梦园总是心事重重

从那到现在，黄银华和老公辗转多地打工，但从来没有换过电话号码。

而这几年间，她眼看着梦园的情况一天天变糟：3岁前还可以勉强走路；之后只能坐；5岁前，坐在椅子上，还看不出异常；5岁后，腰部开始变形……

12岁的梦园是个沉默的女孩，她总是抿着嘴，锁着眉头，看起来有点倔强又心事重重，听到妈妈说起她和妹妹的病情，她就垂下眼睛。

她坐在床上，抱着一个穿白色纱裙的小熊，不停用脸去蹭它毛绒绒的脑袋，这是前几天，一个公益组织的志愿者带来的礼物。

 “我最喜欢这个了。”梦园难得蹦出一句话。

大多数时间，她都待在房间内，听喜马拉雅的有声小说，刷快手。手机是她最好的玩伴。

“我以前喜欢用手机拍照片，自拍，拍妹妹。现在不拍了。”

问为什么，她一言不发地盯着你，眼睛一点点变红。

不去治，她迟早变得和姐姐一样

在确认梦园救治渺茫的情况下，黄银华夫妇做了一个让他们之后更痛苦的决定：再生一个孩子。

  “等我们老了，多个人能照顾她。”她和老公都没意识到：梦园的病是基因缺陷，再生一个可能有同样的风险，“我怀她时，家里在种蘑菇，用了农药，总觉得是农药残留影响。”

梦茹出生后半年，黄银华觉得她怎么那么瘦。

“心里一直很不安。我们直接带她去了北京。”检查结果重击了黄银华，“和她姐姐一模一样。”

5岁的梦茹现在看起来，比姐姐好很多：她双腿过度纤细，不能走路，但腰腿都没变形，坐起来时，和正常孩子并无差别。

 “不去治，迟早要变成姐姐这样。“看到小女儿疯乐时，黄银华尤其难过。

和姐姐相比，梦茹则活泼得多，她喜欢和人聊天，透着一股古灵精怪。

妹妹最喜欢在电动轮椅里四处转

 一家人租住的院子里放着两个电动轮椅，那是黄银华为两个女儿买的代步工具。

“小的经常坐着轮椅，一个人就出去了，到隔壁邻居家串门，找附近的小孩子玩。” 黄银华说小女儿特别喜欢出去找玩伴，“看到别人的玩具，就想凑过去一起玩。有时候被人推搡，抓了，挠了，回来也不说。还要去。”

黄银华很矛盾：梦茹这种情况，稍稍被推下就容易摔倒；而她坐着电动轮椅，一不小心又会撞到别人的孩子。“可又不忍心不让她出去玩。”

虽然是和姐姐一起躺在床上看手机，梦茹盯着屏幕，不时就就大笑出来。这是个爱笑的小姑娘，笑的时候，双眼就眯成一条线。

我说，手机看久了，会近视的。她立刻回答：我最喜欢眼镜了。

我说，戴眼镜不舒服，冬天一进屋，镜片上就雾蒙蒙，什么也看不到。

她笑得有些狡黠：擦一擦就可以了！

太晚了，我怕两个女儿都保不住

黄银华本以为两个女儿余生也就如此了。但是今年10月份，她在手机上看到一则信息：一针70万元，能治这个病。

“我当时好奇，什么药，这么贵啊，就点进去，结果一看：这说的就是我两个女儿的病啊！” 黄银华的眼泪流了出来，那是喜极而泣，总算等到有药的这一天，但兴奋只有一瞬间，“我和老公看完那个信息，三天没出屋：药是有了，去哪儿弄钱？”

黄银华从来没想过，有药可医这个消息，让她更加痛苦，“以前说没药，也就认命了。但现在明知道有了希望，可抓不住，心里像刀子割一样。”

黄银华所说的这个针是诺西那生钠注射液，今年2月份，国家药品监督管理局正式批准其用于治疗5qSMA，这标志着SMA从此有药可医。

夫妻两在网上查询时，得知浙大儿院在今年成为中国SMA诊治中心联盟的成员单位，还开设了SMA专病门诊。“我们带着两个孩子就去挂了专家号。”

在医院出具的治疗意见中：两姐妹都确诊SMA，可使用诺西那生钠注射液治疗，该注射液每针699700元，第一年需要6针，第二年起需每年3针终身维持治疗。根据中国初级卫生基金会现有援助项目：援助后第一年自付140万元每人，第二年自付105万元每人。

不治疗的后果是：随着年龄增长，会出院严重脊柱、骨盆、膝关节等骨骼变形，呼吸功能和消化功能障碍，逐渐失去吞咽功能，严重呼吸并发症，甚至致死；推迟治疗，会出现脊柱侧凸后，注射难度增加，影响药效。

“我比任何时候都心急，整宿睡不着，我的大女儿等不及了，再过两年，可能这药也没用了。”

黄银华发起过众筹，上过电视，筹到了三四万元，加上多年的积蓄，全家现在有10多万元，但杯水车薪。

她想过去借钱，亲戚说，你这是无底洞啊，如果一笔钱能治好病，我们贷款也给你，“是啊，我借了，一时半会儿也还不上。”

有人劝她放弃算了，两个孩子更小的时候，也有人建议她遗弃。

 “当妈的，谁舍得？”黄银华失声痛哭。

 “妈妈，我饿了。”躺在床上的梦茹大声喊，黄银华赶快收住哽咽声，起身拿出一袋饼干，梦茹满足地仰起头，做了个鬼脸。

 吃完饼干后，她闹着要出去玩，黄银华抱起女儿放到轮椅上。梦茹熟练的操纵轮椅，在院子里来回转圈。虽然空气有点凉，但阳光明媚，风吹起她长长的头发，小姑娘又笑到眼睛眯起……

“我知道，找人捐钱也不是办法。我就想着，这药能不能快点进医保。国家现在特别关心罕见病，给儿童救命药开绿色通道，我们家长才有了盼头，就是能不能再快点。”黄银华看着 开怀大笑的小女儿，有些走神，“太晚了，我怕我的两个女儿真的保不住了。”

来源：钱江晚报·小时新闻记者 吴朝香

值班编辑：董箫乐

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